Ključna razlika – Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
Genska terapija je važna tehnika koja se koristi za liječenje ili prevenciju genetskih bolesti uvođenjem gena za nedostajuće ili defektne gene. Određene bolesti se mogu izliječiti umetanjem zdravih gena umjesto mutiranih ili nedostajućih gena odgovornih za bolest. Genska terapija se uglavnom primjenjuje za somatske stanice nego za ćelije zametne linije, i može se kategorizirati u dvije glavne vrste pod nazivom Ex vivo genska terapija i In vivo genska terapija. Ključna razlika između Ex vivo i In vivo genske terapije je u tome što se terapeutski geni prenose u in vitro ćelijske kulture i ponovo uvode pacijentu u ex vivo genskoj terapiji, dok se geni isporučuju direktno u tkiva ili ćelije pacijenta bez kultivisanja ćelija in vitro u in vitro. vivo genska terapija.
Šta je Ex Vivo genska terapija?
Ex vivo genska terapija je vrsta genske terapije koja uključuje vanjsku modifikaciju pacijentove ćelije i njeno ponovno uvođenje u pacijenta. Ćelije se uzgajaju u laboratoriji (van pacijentovog tijela) i ubacuju se geni. Zatim se odabiru stabilne transformante i ponovo uvode u pacijenta za liječenje bolesti. Ex vivo genska terapija može se primijeniti samo na određene tipove stanica ili odabrana tkiva. Ćelije koštane srži su ćelije koje se često koriste za ex vivo gensku terapiju.
Procedura ex Vivo genske terapije
Postoji nekoliko glavnih koraka uključenih u ex vivo gensku terapiju kako slijedi;
- Ćelije sa defektnim genima su izolovane od pacijenta.
- Izolovane ćelije se uzgajaju u kulturama u laboratoriji.
- Terapeutski geni se ubacuju ili uvode u uzgojene ćelijske kulture pomoću vektora.
- Transformirane ćelije se biraju od netransformanata i uzgajaju.
- Odabrane ćelije se transplantiraju u pacijenta.
In ex vivo genska terapija, nosioci ili vektori se koriste za isporuku gena u ciljne ćelije. Uspešna isporuka gena zavisi od sistema nosioca, a važni vektori koji se koriste u ex vivo genskoj terapiji su virusi, ćelije koštane srži, ljudski veštački hromozom, itd. U poređenju sa in vivo genskom terapijom, ex vivo genska terapija ne uključuje štetne imunološke reakcije u tijelu pacijenta jer se genetska korekcija radi in vitro. Međutim, uspjeh zavisi od stabilne inkorporacije i ekspresije gena za liječenje u tijelu pacijenta.
Slika 01: Ex vivo genska terapija
Šta je in vivo genska terapija?
In vivo genska terapija je tehnika koja uključuje direktnu isporuku gena u ćelije određenog tkiva unutar tijela pacijenta za liječenje genetskih bolesti. Može se primijeniti na mnoga tkiva ljudskog tijela uključujući jetru, mišiće, kožu, pluća, slezenu, mozak, krvne ćelije, itd. Terapijski geni se unose virusnim ili nevirusnim vektorima u pacijenta. Međutim, uspjeh ovisi o nekoliko faktora kao što su efikasno preuzimanje vektora terapijskih gena u ciljnim stanicama, unutarćelijska degradacija gena unutar ciljnih stanica i uzimanje gena u jezgru, ekspresijska sposobnost gena, itd.
Slika 02: In vivo genska terapija
Koja je razlika između Ex Vivo i In Vivo genske terapije?
Ex Vivo vs In Vivo genska terapija |
|
| Ex vivo genska terapija je vrsta genske terapije koja se izvodi izvan tijela pacijenta. Modifikacija gena se vrši izvan tijela. | In vivo genska terapija je još jedna vrsta genske terapije koja se radi direktno kada su defektne ćelije još uvijek u tijelu. Geni se mijenjaju kada su još uvijek unutar tijela. |
| Izolacija i kultura | |
| Defektne ćelije se izoluju i uzgajaju u laboratoriji. | Defektne ćelije se ne izoluju niti uzgajaju u laboratoriji. |
| Izbor transformanata | |
| Stabilni transformanti su odabrani prije ponovnog uvođenja. | Stabilni transformanti se ne mogu odabrati. |
| Štetni imunološki odgovor | |
| Ova metoda ne uvodi štetne imunološke reakcije u tijelo pacijenta. | Ova metoda uvodi štetne imunološke reakcije u tijelo pacijenta. |
Sažetak – Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
Terapeutski geni se unose u tijelo pacijenta kao tretman za određene bolesti. Poznata je kao genska terapija i može se izvesti na dva načina, odnosno ex vivo genska terapija i in vivo genska terapija. Razlika između ex vivo i in vivo genske terapije je u tome što se genska insercija in ex vivo genska terapija vrši u ćelijskim kulturama izvan pacijentovog tijela i ispravljene ćelije se ponovo uvode pacijentu dok se in vivo geni genske terapije uvode direktno u unutrašnja ciljna tkiva bez izolacije ćelija. Uspeh oba procesa zavisi od stabilnog umetanja i transformacije terapeutskih gena u ćelije pacijenta.
